Innovadora terapia CAR-T del Hospital La Paz cura a ocho niños de leucemia.
En Madrid, el 30 de octubre, ha tenido lugar la presentación de un innovador estudio realizado por la Fundación CRIS Contra el Cáncer, que marca un hito en el tratamiento de la leucemia en pediatricos. Esta investigación se ha centrado en la nueva terapia CAR-T tándem, que ha sido aplicada a un grupo de doce niños con leucemia en recaída. De estos, ocho se encuentran en la actualidad libres de la enfermedad y gozan de un estado de salud óptimo.
El estudio ha involucrado a individuos jóvenes, tanto niños como adultos, diagnosticados con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) en su forma más agresiva. Todos los participantes habían sido sometidos a varios tratamientos previos sin éxito, incluyendo la terapia CART-19, y se encontraban sin opciones viables ante los enfoques convencionales. La nueva terapia fue administrada en un contexto de “uso compasivo”, como último recurso para lidiar con la enfermedad.
Un mes después de recibir la infusión de células CAR-T, se observó una notable reducción de la enfermedad en ocho de los once pacientes tratados, al punto de que se volvió indetectable. En un avance significativo, cinco de estos niños pudieron recibir un trasplante de médula ósea, lo que contribuyó a un resultado exitoso. Con un seguimiento promedio de 20 meses, siete de estos diez pequeños sobrevivieron, lo que refleja una tasa de supervivencia cercana al 70% en esta población ya sin opciones.
Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil en el Hospital Universitario La Paz, explicó que muchos de los pacientes han mantenido su respuesta al tratamiento. Señaló que aunque la duración del mismo es limitada, es esencial consolidar los resultados con un trasplante adaptado a las necesidades de cada niño.
La leucemia linfoblástica aguda de células B es el tipo de cáncer infantil más común. Sin embargo, a pesar de que la tasa de supervivencia ha superado el 90% debido a los avances en inmunoterapia, se ha registrado que más de la mitad de los pacientes que reciben el tratamiento CAR-T recaen, lo que volvía necesario buscar alternativas más efectivas.
Este trabajo representa el primer caso en Europa y España con este enfoque, sumándose a los reportes previos en países como China, Estados Unidos y Reino Unido. Gracias a estos prometedores hallazgos, la Unidad CRIS ha iniciado un ensayo clínico con el fin de validar y extender la aplicación de esta terapia. El reclutamiento ya ha comenzado, con la primera infusión realizada a finales de julio.
Lucía, una joven de 15 años que ha superado con éxito el tratamiento, estuvo presente en el evento. Diagnosticada con leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses, Lucía expresó su bienestar y alegría ante su recuperación, asegurando que, a diferencia de recaídas anteriores, se siente finalmente curada. Su deseo es que esta terapia esté disponible en más hospitales, evitando que otros niños deban pasar largos periodos en tratamiento.
El padre de Lucía, José Álvarez, relató el arduo camino que ha enfrentado su familia en la búsqueda de tratamientos adecuados. Describió su experiencia recorriendo varios hospitales en España y enfatizó la necesidad urgente de que no sean las familias quienes busquen estas soluciones médicas, sino que estén fácilmente accesibles y disponibles a través del sistema de salud.
Este proyecto ha surgido de una colaboración estratégica entre distintas entidades: la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas y el CIEMAT. En conjunto, han promovido un modelo de investigación orientado a la oncología pediátrica de alta complejidad.
Lola Manterola, presidenta de CRIS Contra el Cáncer, subrayó la importancia de la colaboración entre el sector público y privado para impulsar la innovación y optimizar los recursos en el ámbito de la investigación biomédica.
Finalmente, Fátima Matute, consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, clausuró el evento destacando la relevancia de este estudio y enfatizando el papel de la medicina como un agente de transformación social.